Ottimizzazione della terapia con ormone della crescita nel bambino con deficit di GH

Il deficit di GH (Growth Hormone Deficiency, GHD) è il più frequente disturbo di natura endocrina nel bambino di bassa statura. Il trattamento con ormone della crescita dei pazienti GHD venne introdotto in Belgio nel 1969 con l’utilizzo del GH estrattivo (hGH, human Growth Hormone) e, successivamente nel 1985, è stato sostituito dall’ormone della crescita ricombinante (rhGH, recombinant human Growth Hormone). È ampiamente dimostrato che l’ormone della crescita permette di risolvere una situazione di grave bassa statura nel bambino con deficit di GH. Idealmente, infatti, con una diagnosi precoce, un dosaggio appropriato, e una sospensione non prematura della terapia, i bambini GHD dovrebbero raggiungere una statura adulta nel range della normalità per la popolazione generale, quindi superiore a -2 DS, e conforme al target genetico. Tuttavia, 30 anni dopo l’introduzione del rhGH, ancora una rilevante percentuale di soggetti mostra una risposta insoddisfacente alla terapia non raggiungendo i suddetti obiettivi; inoltre vi è un’ampia variabilità individuale nella risposta al trattamento, verosimilmente influenzata da fattori auxologici, ambientali e genetici. Da qui la necessità di un’ottimizzazione della terapia e, quindi, di un’analisi dei vari aspetti che intervengono nella gestione del trattamento sostitutivo con ormone della crescita. Tutto questo con l’obiettivo di ottenere un miglioramento della crescita e al contempo una maggiore sicurezza ed un contenimento dei costi.