Il sorafenib ha presentato risultati clinici promettenti in studi di fase II su pazienti (pz) affetti da CDT refrattario al 131I. Scopo dello studio: confrontare l’efficacia e la tollerabilità del sorafenib e del placebo in pz con CDT in progressione e refrattario al 131I (Studio di fase III). Metodi: Sono stati randomizzati 1:1 (sorafenib 800 mg/die vs placebo) 417 pz con CDT localmente avanzato o metastatico, refrattario alla terapia con 131I, con documentata progressione di malattia nei 14 mesi precedenti. L'obiettivo primario era la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS) valutata ogni 8 settimane. Gli obiettivi secondari comprendevano la sopravvivenza globale (OS), il tasso di risposta (RR) [remissione completa (CR)+risposta parziale (PR)] e la tollerabilità del farmaco. Risultati: sono stati randomizzati 207 pz nel braccio del sorafenib e 210 nel braccio del placebo, con istotipo papillare nel 57% dei casi, follicolare nel 25% e scarsamente differenziato nel 10% dei casi.L’obiettivo primario di migliorare la PFS media è stato raggiunto: sorafenib 10,8 mesi vs placebo 5,8 mesi (p<0,0001). Non è stata documentata alcuna differenza riguardo la OS media. La RR (PR in tutti i casi) nei pz trattati con sorafenib è stata del 12,2% contro lo 0,5% (p<0,0001) nei pz con il placebo; la stazionarietà della malattia per un periodo > 6 mesi è stata del 42% e del 33% , rispettivamente. I più comuni effetti collaterali osservati con il sorafenib sono stati: la sindrome mano-piede (76,3%), la diarrea (68,6%), l’alopecia (67,1%), l’esantema (50,2%), l’astenia (49,8%), il dimagramento (46,9%) e l’ipertensione (40,6%). Conclusioni: Il sorafenib rispetto al placebo ha migliorato in maniera significativa la PFS nei pz affetti da CDT in progressione e refrattario al 131I.
Risultati dello studio di fase III, randomizzato, controllato, in doppio cieco, Sorafenib vs Placebo nel trattamento del carcinoma differenziato della tiroide (CDT) localmente avanzato o metastatico, refrattario al 131I, in progressione.
AGATE, LAURA;LORUSSO, LOREDANA;ELISEI, ROSSELLA
2013-01-01
Abstract
Il sorafenib ha presentato risultati clinici promettenti in studi di fase II su pazienti (pz) affetti da CDT refrattario al 131I. Scopo dello studio: confrontare l’efficacia e la tollerabilità del sorafenib e del placebo in pz con CDT in progressione e refrattario al 131I (Studio di fase III). Metodi: Sono stati randomizzati 1:1 (sorafenib 800 mg/die vs placebo) 417 pz con CDT localmente avanzato o metastatico, refrattario alla terapia con 131I, con documentata progressione di malattia nei 14 mesi precedenti. L'obiettivo primario era la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS) valutata ogni 8 settimane. Gli obiettivi secondari comprendevano la sopravvivenza globale (OS), il tasso di risposta (RR) [remissione completa (CR)+risposta parziale (PR)] e la tollerabilità del farmaco. Risultati: sono stati randomizzati 207 pz nel braccio del sorafenib e 210 nel braccio del placebo, con istotipo papillare nel 57% dei casi, follicolare nel 25% e scarsamente differenziato nel 10% dei casi.L’obiettivo primario di migliorare la PFS media è stato raggiunto: sorafenib 10,8 mesi vs placebo 5,8 mesi (p<0,0001). Non è stata documentata alcuna differenza riguardo la OS media. La RR (PR in tutti i casi) nei pz trattati con sorafenib è stata del 12,2% contro lo 0,5% (p<0,0001) nei pz con il placebo; la stazionarietà della malattia per un periodo > 6 mesi è stata del 42% e del 33% , rispettivamente. I più comuni effetti collaterali osservati con il sorafenib sono stati: la sindrome mano-piede (76,3%), la diarrea (68,6%), l’alopecia (67,1%), l’esantema (50,2%), l’astenia (49,8%), il dimagramento (46,9%) e l’ipertensione (40,6%). Conclusioni: Il sorafenib rispetto al placebo ha migliorato in maniera significativa la PFS nei pz affetti da CDT in progressione e refrattario al 131I.I documenti in IRIS sono protetti da copyright e tutti i diritti sono riservati, salvo diversa indicazione.
